چالش دارویی بیماران CF و پاسخ سازمان غذا و دارو - مجله سرگرمی

در این راستا، دکتر محمدرضا مدرسی - رئیس بنیاد CF ایران در گفت و گو با خبرنگاران، گفت: بیماری CF به عنوان شایع ترین بیماری ارثی مغلوب در جهان شناخته می گردد که انتظار داریم تعداد این بیماری همانند آمار جهانی باشد؛ یعنی از هر 2500 تولد زنده یک نوزاد به این بیماری مبتلا باشد؛ گرچه ما از تعداد دقیق این بیماران درکشور خبر نداریم، ولی حدس می زنیم حدود 5000 نفر مبتلا به CF در کشور داشته باشیم. تا چندسال قبل اعتقادی مبنی بر وجود بیماری در کشور ما وجود نداشت و تعداد را انگشت شمار برآورد می کردند، اما از سال 2012 تا به امروز دانشگاه علوم پزشکی تهران و مرکز طبی بچه ها در بخش ریه، ساماندهی این بیماران از کل کشور را آغاز کرد. از آن پس تا به امروز حدود 1500 نفر بیمار در سامانه بیماران CF ایران رجیستر شدند. البته حدس می زنیم تعداد مبتلایان بیشتر باشد و امیدواریم بیماران بیشتری را شناسایی کنیم.

وی اضافه نمود: اعضای هیئت علمی دانشگاه علوم پزشکی تهران پس از آنکه مشاهده کردند تعداد مبتلایان به CF در کشور قابل توجه است، تصمیم به راه اندازی بنیاد بیماران CF ایران گرفتند. یکی از اقدامات این بنیاد انجام مکاتباتی با وزارت بهداشت بود تا یاری این وزارت خانه را برای بیماران جذب کنیم تاجایی که در سال گذشته رقم قابل توجه 25 میلیارد تومان توسط وزارت بهداشت به بیماران CF اختصاص یافت. بیشتر داروهای بیماران که گران قیمت هم هست تحت پوشش بسته حمایتی وزارت بهداشت نهاده شد.

مدرسی اضافه نمود: بیماری CF می تواند اعضای مختلفی از بدن را درگیر کند. ریه ها، سیستم گوارش، کبد، سیستم تناسلی و سینوس ها در این بیماری درگیر می شوند. در حوزه گوارش از آنجایی که لوزالمعده درگیر بیماری است، مدفوع بیماران چرب می گردد و همین موضوع سبب لاغری آنان می گردد.

این فوق تخصص ریه درباره سایر علائم این بیماری اعلام کرد: بوسه شور (هنگامی که بیمار مبتلا به CF را می بوسید، متوجه طعم شوری روی پوست آنان می شوید)، لک نمک روی لباس تیره این بیماران، مدفوع چرب، سرفه خلطی مزمن و... از نشانه های این بیماری است.

وی با اشاره به اینکه یکی از داروهایی که اکنون تامین آن برای بیماران CF دچار مشکل شده است، داروی کرئون است، ادامه داد: بهترین دارو برای جلوگیری از دفع چربی بدن در بیماران CF، آنزیم های پانکراس است که به صورت مصنوعی توسط دارو به آنها داده می گردد. با مصرف این دارو کاهش وزن و دفع مدفوع چرب در بیماران اتفاق نمی افتد. یکی از شرکت های فراوری نماینده داروی داخلی با این عنوان که این دارو در داخل فراوری می گردد آن را به ثبت رسانده و از آن پس بنابر قانون مجور داروی اصلی خارجی که کروئون نام داشت لغو شده و همچنین از پوشش بیمه ای نیز خارج شد. این یک موضوع طبیعی و قانونی است، اما این قانون برای بیماران CF چندان جالب عمل نکرد، چون داروی ایرانی در برخی بیماران مسائل گوارشی نظیر دل درد، دفع چربی و ... را داشت.

رئیس بنیاد CF ایران بااشاره به نامه نگاری با سازمان غذا و دارو برای اجازه مجدد برای واردات کرئون اضافه نمود که خوشبختانه موافقت واردات مجدد دارو از سوی این مجموعه صادر شد و اکنون دیگر مشکل ورود دارو نداریم و هیچ اعتراضی در این زمینه به مجموعه وزارت بهداشت وارد نیست؛ چراکه درد مریض را به خوبی شنیدند.

وی با بیان اینکه این دارو در جهان کم مصرف می گردد، اظهار کرد: به همین ترتیب فرایند به گونه ای نیست که بلافاصله پس از ثبت درخواست دارو، کمپانی فراوری نماینده خارجی بتواند سریعا دارو را در اختیار ما قرار دهد؛ آنها بر اساس سفارش کشورها دارو را در اختیار کشورها قرار می دهند. هنگامی که پس از اعطای مجوز واردات با شرکت فراوری نماینده دارو تماس گرفته شد، آنها اعلام کردند باید از قبل سفارش خود را ثبت می کردید و اکنون داروی آماده برای ارسال نداریم. به علت احتیاج مبرم بیماران ما، کمپانی فراوری نماینده دارو سعی کرد از کشورهای مختلفی که دارو را سفارش داده بودند 100 یا 200 بسته بگیرند تا مشکل اورژانسی کشور ما رفع گردد. بر همین اساس کمپانی فراوری نماینده دارو توانسته است تقریبا 4000 بسته دارو از کشورهای مختلف جمع آوری کند تا به ایران بفرستد.

این عضو هیئت علمی دانشگاه علوم پزشکی تهران، این را هم گفت که اخیرا نیز طی نامه ای از وزارت بهداشت و معاونت غذا و دارو درخواست کرده ایم اگر احیانا قرار بود به داروی فراوری داخل برای بیماران CF مجوزی بدهند یا داروی دیگری از خارج از کشور برای این بیماران وارد نمایند، حتما پیش از این اقدام بنیاد CF ایران را در جریان قرار دهند تا بتوانیم با تعدادی از مریض ها آن را امتحان کنیم تا عوارض احتمالی را شناسایی کنیم و پس از آن مجوز فراوری یا واردات به دارو داده گردد. بنیاد CF ایران یک بنیاد مردم نهاد و علمی است و ما می توانیم این دست داروها را در تحقیق و پژوهشی آنالیز کنیم.

وی درباره میزان مصرف روزانه کرئون در بیماران CF، اعلام کرد: میزان مصرف دارو بسته به وزن و شرایط بیمار متفاوت است. برخی بیماران روزی سه عدد و برخی نیز روزی 8 عدد کپسول مصرف می نمایند. در صورتی که از بیماران CF مراقبت قابل قبولی صورت گیرد و دارو به شکل مناسب به آنها برسد، عمر خوبی خواهند داشت.

وی با تاکید بر اینکه کرئون پس از ادعای آن شرکت فراوری نماینده داخلی دارو از پوشش بیمه ای خارج شده است، توضیح داد: اخیرا نیز طی نامه ای از دبیرخانه شورای عالی بیمه سلامت ایران درخواست کردیم با توجه به اینکه داروی ایرانی موثر نبوده است، مجددا کرئون را تحت پوشش بیمه قرار دهند تا هزینه بیماران را کاهش دهیم.

مدرسی درباره هزینه های ماهانه درمان بیماران CF، گفت: یک درمان مناسب برای بیماران CF ماهانه حدود 5 تا 7 میلیون تومان هزینه خواهد داشت. برخی داروهای این بیمارن تحت پوشش بیمه است، اما داروی کرئون به عنوان یکی از داروهای اصلی در حال حاضر پوشش بیمه ای ندارد. خوشبخانه این بیماری از سال گذشته جزو بیماری های صعب العلاج مورد حمایت وزارت بهداشت است؛ پیش از آن حمایتی از آنها اتفاق نمی افتاد.

پاسخ سازمان غذا و دارو

به همین دلیل دکتر کیانوش جهانپور-سخنگوی سازمان غذا و دارو در گفت و گو با خبرنگاران، درباره بروز عوارض دارویی، گفت: داروهای ایرانی و خارجی بویژه داروهای بیماران مزمن ممکن است برای برخی بیماران منطبق نباشد، به عنوان مثال ممکن است برای برخی داروی ایرانی و برای برخی دیگر داروی خارجی سازگای بهتری داشته باشد.

وی اضافه نمود: در مواردی که فراوری داروی داخلی در کشور وجود داشته باشد اما برخی بیماران تحمل مصرف داروی فراوری شده داخلی را نداشته باشند و به علت تفاوت های اندکی در فرمولاسیون دچار مسائلی شده باشند و این موضوع مستندا به وسیله انجمن های علمی به اثبات رسیده باشد، ممکن است برای آن بخش دارویی که فرمولاسیون سازگارتری برایشان داشته باشد، وارد گردد. در این خصوص منعی وجود ندارد و همیشه مورد تاکید وزیر محترم بهداشت برای بیماران خاص، صعب و العلاج، بچه ها و ... بوده است تا جایی که مشاهده می کنید زمانی که حتی فراوری مکفی دارو در کشور وجود داشته باشد اما مقادیری واردات هم صورت می گیرد تا پوشش دهنده این بخش از احتیاج برخی بیماران باشد.

وی با تاکید بر اینکه این موضوع مستلزم اظهار نظر مستند انجمن های علمی است، ادامه داد: با اظهار نظرهای پراکنده نمی توان در این مورد تصمیم گیری کرد و وجود عوارض در داروهای داخلی باید به تایید انجمن های علمی رسیده باشد.

سخنگوی سازمان غذا و دارو در خصوص تامین داروی بیماران CF، توضیح داد: بر اساس سفارشی که برای یک نوع داروی خاص این بیماران صورت گرفته است، باتوجه به تمام مسائلی که در زمینه حمل و نقل به علت شیوع کرونا در تمام جهان رخ داده است و با وجود تمام محدودیت های پروازی، از دو هفته آینده داروی مورد احتیاج آنها وارد بازار خواهد شد.

وی درباره چرایی واردات این دارو، اعلام کرد: بخش فراوری داخل تعهد کرده بود دارو به میزان خاصی فراوری گردد و به دنبال آن سهم واردات کاهش یافته بود، اما متاسفانه فراوری داخل نتوانست تعهد خود را انجام دهد و با توجه به این که ظاهرا تاخیری در تخصیص ارز مورد احتیاج مواد اولیه داشتند، در زمان مقرر نتوانستند فراوری لازم را داشته باشند، لذا با درخواست انجمن بیماران CF مجددا سهم واردات این دارو انجام شد که به دنبال آن ثبت سفارش دارو صورت گرفت و تا دو هفته دیگر وارد بازار خواهد شد و تا مدت ها ذخیره مورد احتیاج دارویی این بیماران را تامین خواهد نمود.

جهانپور با تاکید بر اینکه مادامی که دارو فراوری داخل داشته باشد معیار شرکت های بیمه، قیمت داروی داخلی است، اظهار کرد: اما قاعدتا با توجه به اینکه اکنون فراورینماینده داخل نتوانسته است تعهدات خود را در زمان مقرر انجام دهد، قاعدتا ارز دولتی اختصاص یافته برای واردات این دارو و در این زمینه شرکت های بیمه حمایت مورد نظر را از بیماران خواهند داشت.

وی با تاکید بر اینکه اصل بر فراوری داخلی است مگر آنکه خلافش ثابت گردد، گفت: قاعده عام، حمایت از فراوری داخلی است.

همچنین دکتر حمیدرضا ادراکی- مدیرعامل بنیاد بیماری های نادر در گفت وگو با خبرنگاران، با اشاره به اینکه بیماری CF تا سال 1396 زیر مجموعه بنیاد بیماری های نادر بود اما از آن سال به بعد به دلیل افزایش موارد مبتلا از زیرمجموعه بنیاد بیماری های نادر خارج شد، گفت: در این بیماری ضایعات مخاطی در برخی از ارگان های بدن باعث تغییراتی می گردد که سبب افزایش ترشحات مخاطی می شوند. برخی ارگان ها مانند ریه ، لوزالعمده و غدد بزاقی به دلیل ترشحات مخاطی منجربه نوعی چسبندگی و تغییراتی که نهایتا منجر به وجود کیست گردد و در نهایت سبب بروز بیماری CF می گردد. در صورتی که بیماری در حد تشکیل کیست باشد شاید خیلی موضوع اهمیت چندانی نداشته باشد اما مشکل از جایی آغاز می گردد که این تغییرات به سمت فیبروز شدن پیش برود. فیبروز تغییرات غیرقابل بازگشتی در برخی مخاط بدن مانند ریه، غدد بزاقی، لوزالمعده است که به تدریج ترشحات کیست ها به حدی زیاد می گردد که به حالت سفتی و سنگی خواهد رسید. در این مرحله دیگر تغییرات غیرقابل بازگشت است و تمام کوشش ما برای بیماری CF این است که بیمار به آن مرحله نرسد. با داروهایی که برای این بیماران تجویز می کنیم فرایند فیبروز شدن را به تاخیر می اندازیم و سعی می کنیم بیماری در مراحل اولیه بماند.

ادراکی درباره چگونگی بروز این بیماری، اظهار کرد: این بیماری معمولا از انتقال ژن های معیوب پدر و مادر به کودک می رسد. در ابتدا ریه سپس پانکراس، کبد و روده درگیر این بیماری می شوند. ترشحات به حدی زیاد می گردد که ممکن است باعث ایجاد سفتی در اعضایی گردد که ترشحات در آن اتفاق می افتد. شایع ترین علائم در بیماران CF درگیری سیستم تنفسی است که معمولا با سرفه همراه با خلط و عفونت ریه آغاز می گردد و گاهی سینوزیت هم همراه آن است. در صورتی که بیماری پیشرفت کند، به تدریج لوزالمعده و کبد نیز درگیر می شوند و دل دردهای عود نماینده ای اتفاق می افتد که گاهی باعث می گردد بیمار کاهش وزن و اسهال چرب را نیز تجربه کند.

وی با بیان اینکه بیماری در اوایل کودکی شناخته می گردد، اظهار کرد: مهم ترین تست در این بچه ها تست عرق است؛ میزان سدیم و کلر در عرق نشان می دهد به این بیماری مبتلا هستند یا خیر؛ گاهی اوقات مادر در ابتدای تولد متوجه می گردد هنگامی که کودک خود را می بوسد، پوست شیرخوار شور است؛ مفهوم این موضوع این است که تعریق کودک مقدار زیادی سدیم و کلر دارد که مهم ترین تشخیص این معضل، بیماری CF است. البته با روش های پیشرفته سی تی اسکن می توان ریه و لوزالمعده را برای شناسایی بیماری آنالیز کرد. مشکل اینجاست که اگر بیماری درمان نگردد، عفونت های باکتریایی به ریه اضافه می گردد و به استفاده از آنتی بیوتیک برای جلوگیری از عفونت احتیاج دارند. این بیماران باید داروهای مختلفی مصرف نمایند و اگر بیماری ریوی پیشرفت بیشتری داشت ممکن است احتیاج به فیزیوتراپی ریه و اکسیژن برای خارج کردن ترشحات داشته باشند. هرچه بیماری زودتر شناسایی گردد بهتر است.

مدیرعامل بنیاد بیماری های نادر ادامه داد: دریافت رژیم پرکالری و پر پروتئین به این بیماران توصیه می گردد تا مقاومت بدن را در مقابل عفونت افزایش دهد. در ماه های گرم سال باید نگران بروز اسهال در این بیماران باشیم؛ چراکه آب بدن با ترشح مخاط از دست می رود.

وی اضافه نمود: اگر چنانچه در خانواده ای بیماری CF مشاهده شد باید ژن پدید آورنده آن شناسایی گردد و با آموزش به خانواده کاری کنیم بیش از این منجر به بروز مشکل برای خانواده نگردد. در صورتی که خانواده دارای کودک CF تمایل مجدد به فرزندآوری داشته باشند باید تحت نظر متخصص ژنتیک باشند. غربالگری جنین برای این بیماری ارزشی ندارد؛ چون CF بیماری نیست که در ابتدای دوران جنینی یا حتی ابتدای شیرخوارگی تعیین گردد.

وی با بیان اینکه بیماری پیشرفت می نماید، توضیح داد: این جهش ژنتکی که سبب بروز CF می گردد در دوران قبل از بارداری یا حین آن قابل تشخیص نیست. CF هنوز درمان قطعی ندارد و سعی می کنیم با روش های نگه دارنده و داروهای پیشگیری نماینده از عفونت، باز کردن ریه و... تا حدودی شرایط بیمار را کنترل کنیم.

وی ادامه داد: چنانچه در فامیل، یک نفر به CF مبتلا بود باید پس از آن آنالیز های بیشتری انجام گردد چون ممکن است فردی بیمار نباشد اما ناقل این ژن باشد. هرگاه دو فرد ناقل ولی سالم باهم ازدواج نمایند احتمال تولد فرزند مبتلا 25 درصد خواهد بود، یعنی از هر 4 فرزند یکی به CF مبتلا می گردد. فرزند سالمی که به جهان می آید خوشبخانه هردو ژن سالم از والدین را به ارث برده است اما اگر هر دو ژن معیوب را به ارث برده بود حتما بیمار بود. در صورتی که فرزند یک ژن سالم و یک ژن ناسالم دریافت می کرد خودش به CF مبتلا نیست، اما یک ناقل سالم بیماری است.

به گفته وی، در برخی از آزمایشگاه های ژنتیک پزشکی تشخیص پیش از تولد را حتی قبل از لانه گزینی تخمک انجام می دهند. افرادی که یک مبتلا به CF در خانواده خود دارند می توانند با انجام این آزمایش نسبت به وجود این ژن در خود و انتقال آن به فرزندشان مطمئن شوند.

ادراکی درباره علائم پیشرفته بیماری، گفت: CF عفونت لوزالمعده، دیابت و بیماری کبدی است. این بیماران جدای از دارو، ورزش و فیزیوتراپی احتیاج به رژیم های غذایی خاص هم دارند تا بیماری خود را مدیریت نمایند.

dorezamin.com: دور زمین: آشنایی با زیبایی های دنیا در مجله سرگرمی و گردشگری

pariha.com: پریها مجله گردشگری، خبری، موفقیت، آشپزی و سرگرمی میباشد.